来源：猎云网
今日消息，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）宣布，继不久前pre-B轮亿元融资后，再次获得数千万元加轮融资。加轮由国科嘉和独家投资完成。
据了解，锦篮基因成立于2018年，是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。
锦篮基因的管线产品定位均从临床需求出发，目前公司开发的多项AAV基因药物已分别在中国人民解放军总医院第七医学中心、中国医学科学院北京协和医院、北京大学第一医院、中国人民解放军总医院第一医学中心和首都医科大学附属北京天坛医院等多个临床研究中心开展临床试验，与临床单位及相关合作单位共同推进具有我国自主知识产权的罕见病基因治疗药物进入临床及市场。
锦篮基因开发了多种针对罕见病、慢性病及退行性疾病的基因治疗药物。其中用于1、2、3型脊髓性肌萎缩症、早发型及晚发型庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎的基因药物均已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。
谈及此次投资逻辑，国科嘉和合伙人张伟先生表示，锦篮基因掌握了基因治疗药物核心的AAV载体高效生产的国际领先工艺，在给药方式上充分考虑临床需求及疾病致病机理，设计开发了一系列自主创新的基因治疗管线。公司首个基因药物针对脊髓性肌萎缩症（SMA）采用鞘内注射的方式，显著降低了治疗的AAV用量，临床试验进度国内领先。研发平台上有庞贝病等多个适应症的基因治疗药物，具有差异化竞争优势，助力我国在这项先进生物制药产业里保持国际一流的水平与竞争力。
