近日，基因疗法公司至善唯新完成逾2亿元人民币A+轮融资，本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。
据了解，本轮融资主要用于至善唯新现有多个产品管线的临床推进和临床前管线的拓展以及公司人才团队的扩展和完善。
四川至善唯新生物科技有限公司成立于2018年6月，是一家专注于rAAV基因治疗原创新药开发的生物科技公司，公司在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件，是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标基因治疗产品。目前该产品已在中国医学科学院血液病医院开展安全性和有效性的临床研究，该研究首例受试者自2022年3月接受治疗后血浆FIX活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。
公司运营至今，完成了rAAV基因治疗原创新药开发、生产平台和临床转化全产业链布局，已拥有一支由优秀的科学家和企业家组成的专业团队。创始人董飚教授从事rAAV研究十五年，在基因疗法药物设计与规模化生产方面均取得了突破性进展。公司拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，该生产系统可极大地降低生产成本，进一步提高基因治疗的可及性。核心团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、注册申报、临床试验和运营管理等方面都拥有非常丰富的经验。
至善唯新创始人董飚教授表示：“重组腺相关病毒载体（rAAV）基因药物是遗传性、难治性重大疾病的克星，有望实现“一针治愈”。至善唯新专注于原创性研发，建立了启动子、治疗基因、衣壳筛选优化平台，覆盖了基因药物研发的各要素。为生产中国患者能够负担的rAAV基因新药，至善唯新已建立了200L悬浮293细胞三质粒转染的生产平台，正在开发成本进一步降低的具有自主知识产权的痘腺病毒生产平台。目前同瑞金医院合作开发的高活力IX因子已应用在B型血友病治疗的注册临床，自主开发的高活力VIII因子及小型肝特异启动子已应用在A型血友病的IIT研究中。”
