【猎云网（微信：ilieyun
）北京】11月20日报道（文/王明雅）
11月18日，博雅辑因（北京）生物科技有限公司（以下简称：博雅辑因，英文名称：EdiGene）基因编辑治疗基地——广州辑因医疗科技有限公司（注：博雅辑因广州公司），在广东医谷南沙产业园区正式启动。该基地遵循国际GMP标准，按照博雅辑因开发及生产流程，建成了高级别的细胞制备及基因编辑超洁净实验室。据介绍，博雅辑因旨在治愈β地中海贫血的基因编辑治疗产品ET-01将会在这里被推上临床。
博雅辑因创始人魏文胜介绍，之所在在广州设立研发中心，主要是“病人在这，合作伙伴也在这，环境好，南沙也给了很多支持，我们相信项目能在南沙落地开花”。
根据《中国地中海贫血蓝皮书（2016）》，相关数据表明，国内重型和中间型地中海贫血患者约有30万人，“地贫”基因携带者约3000万人。其中，两广、台湾等省市”地贫”基因携带者超过10%，广西地区甚至超过20%。博雅辑因所开发的产品，则是包括β地中海贫血基因编辑疗法等多种针对遗传性疾病的基因编辑疗法，以及治疗癌症的通用型CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）疗法。
其中，博雅辑因用于β-地中海贫血症的基因编辑疗法ET-01采用CRISPR/Cas9基因编辑技术，该疗法也是博雅辑因进展最快的产品，预计将于2019年进入临床研究阶段。
魏文胜表示，因为这是针对单基因遗传病的基因编辑技术，患者群体相对精准，因此有望在投入临床实验的3年后更快获批上市，可能在全球基因编辑治疗疾病领域实现弯道超车。如今，这种顶尖疗法即将在南沙的生产基地实现GMP量产。
博雅辑因CEO魏东博士则发表主题报告，阐述了公司面临的机遇和挑战。在他看来，基因编辑技术有非常好的应用前景，全球的基因编辑商业开发刚刚开始。作为国内第一家基因编辑公司，博雅辑因将紧扣基因编辑治疗疾病和新药研发两大主线，做世界领先的基因编辑公司。而广州公司——辑因医疗的成立以及广州基因编辑治疗基地的建立正是其中非常重要的一步，标志着EdiGene从科学研究走向了临床的新阶段。
CEO魏东带领嘉宾参观GMP车间（图片来源：企业供图）
当天，博雅辑因创始人魏文胜，南沙开发区（自贸区南沙片区）管委会副主任谢明，中科院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿，辑因医疗合作伙伴、有“中国地贫之父”之称的李春富，长期关注地贫患者的天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉，礼来亚洲基金执行副总裁徐聪等在仪式上致辞。
博雅辑因成立于2015年，是一家专注于基因组编辑的生物高科技公司，拥有高效基因组编辑技术、先进的高通量遗传筛选平台以及健全的基因敲除细胞文库，致力于为疾病患者、医药及诊断企业、基础科研提供多种产品和服务。同时博雅辑因联合医药企业和医疗同行，合作开发针对癌症、遗传疾病及感染性疾病的新型治疗方法。
今年8月，公司正式宣布完成亿元Pre-B轮融资，由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投，公司A轮领投方IDG资本、中经合及龚虹嘉等投资人继续跟投。
